全球最贵药物纳入日本医保

日本纳入医保全球最贵药物Zolgensma：罕见遗传病SMA患者迎福音

时光荏苒，科技日新月异，一些罕见疾病的治疗亦随之取得重大进展。近日，一则消息在全球医药界引起广泛关注：全球最昂贵的药物Zolgensma，已经正式被日本厚生劳动省纳入医保范围。这一决定，对于饱受罕见遗传病脊髓性肌肉萎缩症（SMA）困扰的患者及其家庭而言，无疑是一线生机。

Zolgensma药物，由美国制药巨头诺华集团研发推出，其价格在美国上市时便高达210万美元（约合人民币1448万元），被誉为史上最昂贵的药物。但其独特的疗效也让它备受瞩目：通过静脉注射导入正常基因，争取恢复患者的运动功能，且只需对未满2岁的患者使用一次即可完成治疗。这种一次性治疗的特点大大减轻了患者的长期治疗负担。

日本将Zolgensma纳入医保体系，打破了国内最贵医保用药的纪录。此前，日本国内最昂贵的医保用药是针对白血病和恶性淋巴瘤的药物kymriah，其定价为3349万日元。而Zolgensma的药价高达1.6707亿日元（约合人民币1102万元至1106万元不等）。尽管如此，将其纳入医保仍然意味着更多患者能够负担得起这一治疗费用，从而得到宝贵的治疗机会。

这一决策不仅减轻了患者家庭的经济压力，更意味着对于罕见疾病治疗的进步与推动。它向世界宣告，即使面对天价药物，只要能够有效治疗疾病、为患者带来希望，经过与社会各界的共同努力，也能够实现药物的普及与可及性。对于正在等待治疗的SMA患者及其家属来说，这无疑是一个巨大的欣慰。